Losmapimod

Uitgebreide indicatie	Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Losmapimod
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Treating Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)
Fabrikant	Fulcrum
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	'FSHD is marked by increased activity of a gene called DUX4. Losmapimod was designed to reduce this aberrant genetic activity by inhibiting two proteins that control the gene, called p38 alpha and p38 beta (also known as MAPK14 and MAPK11). Losmapimod werd ook al eerder ontwikkeld als p38MAPkinase remmer voor inflammatoire aandoeningen en heeft hierbij gefaald. Vervolgens bleek het DUX4 downstream expressie in FSHD gunstig te beïnvloeden.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er is geen medicamenteuze behandeling voor FSHD. De behandeling bestaat onder andere uit milde training, valpreventie, aanbieden van hulpmiddelen, behandeling van moeheid door training of cognitieve gedragstherapie, voorkomen van overbelasting en behandeling van pijn.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er is een fase 1 studie gepubliceerd, een fase 2 studie afgerond en een fase 3 studie loopt nog (verwachte sluitingsdatum maart 2024) (REACH), in onder andere het Radboud en LUMC.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	15mg
Bronnen	NCT05397470

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziektencentrum (1); Expert opinie(2);
Aanvullende opmerkingen	FSHD is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door toenemende asymmetrische spierzwakte. De prevalentie is rond de 12:100.000 (1) en FSHD behoort tot de top 3 van meest voorkomende spierziekten. De ziekte begint meestal op volwassen leeftijd, maar kan ook bij kinderen voorkomen. Mannen hebben de eerste symptomen rond het 16de jaar en vrouwen rond hun 20ste jaar. Patiënten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn en FSHD 1 or FSHD 2 hebben, daarnaast moeten zij een 'Clinical severity score' van 2 tot 4 hebben (Ricci Score; Range 0-5). Dit houdt in dat zij niet afhankelijk moeten zijn van bijvoorbeeld een rolstoel of rollator. Gezien de inclusiecriteria van de fase 3 studie zal dus een deel van de 2.040 patiënten in aanmerking komen. Een grove schatting is dat 1.500 patiënten deze score hebben (2). Aangezien er geen medicamenteuze behandeling voor FSHD is zal het indien het werkt waarschijnlijk bij al deze patiënten ingezet gaan worden.

Patiëntvolume

1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziektencentrum (1); Expert opinie(2);

Aanvullende opmerkingen

FSHD is een erfelijke aandoening die wordt gekenmerkt door toenemende asymmetrische spierzwakte. De prevalentie is rond de 12:100.000 (1) en FSHD behoort tot de top 3 van meest voorkomende spierziekten. De ziekte begint meestal op volwassen leeftijd, maar kan ook bij kinderen voorkomen. Mannen hebben de eerste symptomen rond het 16de jaar en vrouwen rond hun 20ste jaar. Patiënten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn en FSHD 1 or FSHD 2 hebben, daarnaast moeten zij een 'Clinical severity score' van 2 tot 4 hebben (Ricci Score; Range 0-5). Dit houdt in dat zij niet afhankelijk moeten zijn van bijvoorbeeld een rolstoel of rollator. Gezien de inclusiecriteria van de fase 3 studie zal dus een deel van de 2.040 patiënten in aanmerking komen. Een grove schatting is dat 1.500 patiënten deze score hebben (2). Aangezien er geen medicamenteuze behandeling voor FSHD is zal het indien het werkt waarschijnlijk bij al deze patiënten ingezet gaan worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.