U bevindt zich hier:
Orkambi
Extension of indication to include treatment of cystic fibrosis for children aged 1 to less than 2 years old of age who are homozygous for the F508del mutation in the CFTR gene.
Nog geen inschatting mogelijk
Positieve CHMP-opinie
Lumacaftor / ivacaftor
Longziekten algemeen
Indicatieuitbreiding
Taaislijmziekte
Vertex
Oraal
Tablet
Extramuraal (GVS)
Centraal (EMA)
Normaal traject
Nee
Juni 2022
Juni 2023
Ja
Positieve CHMP-opinie april 2023
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
25
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Expertopinie (1);
50% van de patiënten met CF is homozygoot. Er worden 50 kinderen met CF geboren per jaar. Dit betekent dat er ongeveer 25 nieuwe patiënten in aanmerking zullen komen per jaar (1).
Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.
Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen