Vouw alle secties open

Lumacaftor / ivacaftor

Orkambi

Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 12.506.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Lumacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 2 tot 5 jaar oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie
Merknaam Orkambi
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Verwachte registratie Januari 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Bronnen SmPC
Aanvullende opmerkingen informatie met betrekking tot de dosering: <14 kg 1 maal lumacaftor 100 mg/ ivacaftor 125 mg per 12 uur, >14 kg 1 maal lumcaftor 150 mg/ ivacaftor 188 mg per 12 uur

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar. NCFS registry, 2017.
Aanvullende opmerkingen 1.500 personen met CF. Totale aantal patiënten jonger dan 12 betreft 243 patiënten, hiervan zijn er 124 patiënten van 6 tot 12 jaar dat voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt (pakketbeoordeling Orkambi). Dat leidt tot 119 patiënten jonger dan 6 jaar. Schatting: dan zullen er maximaal 71 patiënten van 2 tot en met 5 jaar in aanmerking komen voor Orkambi. Inschatting op basis van NCFS registry (2017): 74 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 169.000,00
Aanvullende opmerkingen Voor Orkambi is een financieel arrangement met VWS afgesloten dat loopt tot eind 2020. Maximale kosten zijn dan ook gebaseerd op basis van de lijstprijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

12.506.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence."

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden oud die homozygoot zijn voor de F508del CFTR genmutatie. Daarnaast ook de verwachting dat er een indicatie uitbreiding komt voor < 12 maanden.
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.