Vouw alle secties open

Luspatercept

Reblozyl

Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent.
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 5.762.850,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Luspatercept
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Adult patients with Beta-thalassemia, who are transfusion dependent.
Merknaam Reblozyl
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Mei 2019
Verwachte registratie Juni 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 3 BELIEVE trial liet de volgende resultaten zien: Het primaire eindpunt (≥ 33% reductie in transfusie burden (reductie van ≥ 2 RBC units) werd gezien in 21.4% van de patiënten in de luspatercept groep tegenover 4.5% van de placebo ontvangers in week 13-24. In week 37-48 was dit 19.6% en 3.6% (p < 0.0001). 7.6% en 10.3% van luspatercept ontvangers bereikten ≥50% reductie in RBC transfusie burden gedurende week 13–24 en 37–48, vergeleken met 1.8% (p = 0.0303) en 0.9% (p = 0.0017) in de placebo groep. Het verschil in transfusie ten opzichte van baseline in week 13-24 was 1.35 RBC unit (p < 0.0001).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 1 mg/kg
Bronnen NCT02604433 ; Porter, BJH 2019

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een ernstige vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Het cohort NTDT is redelijk statisch. Bij het merendeel van de patiënten is luspatercept niet effectief en zal de toediening stoppen na enkele weken. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 76.838,00
Bronnen Fabrikant; Z-index
Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.478,- Per flacon 75mg: €4.433,- Voor een persoon van 70 kilo betekent dit 52/3=17,33*4.433= €76.838 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.762.850,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Phase III myelodysplastic syndromes
Bronnen clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.