Vouw alle secties open

Luspatercept

Reblozyl

Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 7.200.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Luspatercept
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Lower risk myelodysplastic syndrome (MDS) RS+, refractory or ineligible to ESA and regularly transfused
Merknaam Reblozyl
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Aanvullende opmerkingen Erythroid Maturation Agent

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Mei 2019
Verwachte registratie Juli 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen MEDALIST; "met primary and secondary endpoints".

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties RBC transfusies
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Luspatercept zorgt mogelijk voor transfusieonafhankelijkheid
Behandelduur Mediaan 13 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 1.0 mg/kg - 1.75 mg/kg
Bronnen MEDALIST: NCT02631070
Aanvullende opmerkingen Behandelduur: mediaan 13 maanden geldt bij patiënten die responderen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR, fabrikant, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 737. Hiervan is 25% van de patiënten RS+. Als ook het percentage laag risico MDS patiënten (~67%), het percentage relapsed op ESAs (15.4%) of percentage niet in aanmerking komend voor ESAs (50%), en het percentage patiënten dat transfusieafhankelijk is (51%) worden meegenomen, dan is het geschatte patiënten volume dat in aanmerking komt voor de behandeling met luspatercept ongeveer ~40 per jaar (737 *67% * 25% * (50% + 15.4%) * 51% = ~41 patiënten/jaar). Mogelijk zou deze schatting nog iets hoger uit kunnen vallen doordat voorheen gold dat men >15% ringsideroblasten moest hebben om als RARS beschouwd te worden en tegenwoordig, in aanwezigheid van een SF3B1 mutatie, nog maar >5%. Maar dat zal geen enorme stijging van het aantal patiënten opleveren.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 160.000,00
Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/celgene-win-fda-approval-luspatercept-reblozyl-beta-thalassemia/566968/
Aanvullende opmerkingen In de VS is de prijs voor 25 mg Reblozyl gezet op $3.441. Voor een persoon van 70 kg en een behandeling van een jaar komt dit neer op 52 flacons en dus $178.932 (~€160.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.200.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Phase III Beta-thalassaemia (nu ook opgenomen in de Horizonscan), Phase III first line Luspatercept Versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) in ESA Naïve Subjects Who Require Red Blood Cell Transfusions (COMMANDS trial)
Bronnen clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.