Vouw alle secties open

Macimorelin

Macrimorelin Aeterna Zentaris

Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 70.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Macimorelin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie Diagnosis of adult growth hormone deficiency (GHD) in adults
Merknaam Macrimorelin Aeterna Zentaris
Fabrikant Aeterna Zentaris
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat met gereguleerde afgifte
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Dit betreft een diagnostische test. De hoeveelheid groeihormoon kan worden vastgesteld via het bloed 90 minuten na inname. Macimorelin is een ghreline (GHrH) agonist die de secretie van groeihormoon stimuleert.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum December 2017
Verwachte registratie Januari 2019
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie november 2018. Geregistreerd in januari 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties GHrH arginine, gouden strandaard Insulinetolerantietest
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Heeft een beperkte meerwaarde omdat het alleen GHrH test en geen bijnierfunctie. Dus de gouden standaard zal niet verdrongen of slechts beperkt verdrongen worden. Soms is GHrH, die nu samen met arginine wordt gebruikt moeilijk leverbaar en daarom is dit een welkom alternatief.
Dosis per toediening 0,5 mg/kg eenmalig
Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013
Aanvullende opmerkingen Eenmalige dosis

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

200 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Gezondheidsplein; CBS
Aanvullende opmerkingen Prevalentie groeihormoondeficiëntie is ongeveer 1:10.000 bij volwassenen. Dit komt neer op ongeveer 1.300 volwassenen in Nederland. De inschatting is dat het patiëntvolume dat daadwerkelijk in aanmerking komt tussen de 200-500 patiënten ligt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 150,00 - 250,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Schatting op basis van GHrH

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

70.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Kinderen maar is niet gevalideerd
Bronnen NCT02558829; NCT00448747; Garcia JCEM 2013; Secco JCEM 2009; Juul Horm Res 2002
Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die we nu samen met arginine gebruiken is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Waarschijnlijk voor kinderen maar is niet gevalideerd.
Bronnen NCT02558829, NCT00448747 Garcia JCEM 2013, , Secco JCEM 2009, Juul Horm Res 2002
Aanvullende opmerkingen Nu geen data, maar inline tolerantie test heeft niet de voorkeur en GHrH die nu samen met arginine wordt gebruikt is moeilijk leverbaar. Daarnaast wordt glucagon test ook nog regelmatig gebruikt.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.