Magrolimab

Uitgebreide indicatie	1L HR MDS
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Magrolimab
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	1L HR MDS
Fabrikant	Gilead
Portfoliohouder	Gilead
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Intraveneus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	CD47 checkpoint remmer

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	November 2023
Verwachte registratie	December 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Azacitidine
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De data die beschikbaar is is nog immatuur. Er loopt momenteel een grote studie bij AML (ENHANCE-2). Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	30 mg/kg
Bronnen	NCT05079230, NCT04778397
Aanvullende opmerkingen	Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	50 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2);
Aanvullende opmerkingen	795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

50 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2);

Aanvullende opmerkingen

795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Fase 3 Myelodysplastisch syndroom (weesindicatie), maar ook veel fase 2 studies
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.