Extended indication 1L HR MDS
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Magrolimab
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication 1L HR MDS
Manufacturer Gilead
Portfolio holder Gilead
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Intravenous
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks CD47 checkpoint remmer

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date November 2023
Expected Registration December 2024
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional remarks volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025

Therapeutic value

Current treatment options Azacitidine
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De data die beschikbaar is is nog immatuur. Er loopt momenteel een grote studie bij AML (ENHANCE-2). Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben.
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration 30 mg/kg
References NCT05079230, NCT04778397
Additional remarks Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume

50 - 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2);
Additional remarks 795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Fase 3 Myelodysplastisch syndroom (weesindicatie), maar ook veel fase 2 studies
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.