Magrolimab

Extended indication	1L HR MDS
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Magrolimab
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	1L HR MDS
Manufacturer	Gilead
Portfolio holder	Gilead
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Intravenous
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	CD47 checkpoint remmer

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	November 2023
Expected Registration	December 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	volgende indicatie TP53m AML, volgt eind 2025

Therapeutic value

Current treatment options	Azacitidine
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De data die beschikbaar is is nog immatuur. Er loopt momenteel een grote studie bij AML (ENHANCE-2). Er is tijd nodig voor de plaatsbepaling van magrolimab. Het geneesmiddel lijkt bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben.
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	30 mg/kg
References	NCT05079230, NCT04778397
Additional remarks	Cycli van 28 dagen, cyclus 1: dag 1 en 4: 1mg/kg; dag 8: 15mg/kg; dag 11, 15, 22: 30mg/kg. Cyclus 2: dag 1, 8, 15, 22: 30mg/kg per keer. Vanaf cyclus 3 onderhoudsdosering: iedere 2 weken 30mg/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume	50 - 60 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2);
Additional remarks	795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patient volume

50 - 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

IKNL 2021(1); CD123 expression levels in 846 acute leukemia patients based on standardized immunophenotyping. Anne E. Bras. Cytometry B Clin Cytom. 2019 (2);

Additional remarks

795 personen kregen de diagnose AML in 2021 (1). Ongeveer 55% van de AML patiënten heeft CD123-positieve cellen (2). Bij ongeveer de helft van het aantal patiënten komt AML terug. Dit betekent dat er mogelijk 218 patiënten in aanmerking komen. Het geneesmiddel lijkt op dit moment uitsluitend bij patiënten met een TP53 mutatie effect te hebben. Bij ouderen heeft ±20% een TP53 mutatie. De verwachting is dat er tussen de 50 en 60 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Fase 3 Myelodysplastisch syndroom (weesindicatie), maar ook veel fase 2 studies
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.