Extended indication Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and o
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 14,705,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Maralixibat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Liver diseases
Extended indication Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and older.
Proprietary name LIVMARLI
Manufacturer Mirum Pharmaceuticals
Portfolio holder Mirum Pharmaceuticals
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise UMC Groningen
Additional remarks Sodium-bile acid cotransporter inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date September 2021
Expected Registration December 2022
Orphan drug No
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen oktober 2022.

Therapeutic value

Current treatment options No registered option for cholestatic pruritus in Alagille Syndrom
Therapeutic value No estimate possible yet
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 380mcg/kg/per day
References ICONIC, Gonzales et al, Lancet 2021;398:1581-92

Expected patient volume per year

Patient volume

23 - 62

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Gonzalez et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus: results from a randomized Phase II study (NCT02160782). Lancet. 2021 (1); Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (2); CBS Statline. 2022 (3); Vandriel S etal. Natural History of Liver Disease in a Large International Cohort of Children with Alagille syndrome: Results from The GALA Study. Hepatology 2022 (4);
Additional remarks Maralixibat wordt op dit moment enkel in pediatrische patiënten getest van 12 maanden tot 18 jaar(1). De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (2). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 of 4 patiënt per jaar verwacht.(3). Een incidentie van 3,4 patiënten per jaar leidt tot 18 * 3,4 = 61,1 ALGS verwachte patiënten van 0-18 jaar. De grootste registratie studie in ALGS wereldwijd (4) laat zien dat het grootste aantal levertransplantaties bij deze ziekte voor het 5e jaar plaatsvindt, het aantal neemt geleidelijk af tot de leeftijd van 10 en nog verder tot de leeftijd van 18 jaar, resulterend in 63,8%, 49,7% en 37,9% van het aantal patiënten die geen levertransplantatie hebben ondergaan, (Dutch cohort in GALA), dit komt neer op 31 patiënten. Daarnaast komt uit de studie van Vandriel et al (4) naar voren dat 74% van de ALGS patiënten cholestatische jeuk hebben. Mogelijk zijn er dus niet meer dan 23 prevalente patiënten met cholestatische jeuk in Nederland, en 2 jaarlijkse incidente patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost < 346,000.00
References San Francisco Business Times, sep 29, 2021
Additional remarks In de Verenigde Staten kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (€346.000). Mogelijk zal de prijs in de Europa lager uitvallen.

Potential total cost per year

Total cost

14,705,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.