Maralixibat

Uitgebreide indicatie	Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	14.705.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Maralixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS) 2 months of age and older.
Merknaam	LIVMARLI
Fabrikant	Mirum Pharmaceuticals
Portfoliohouder	Mirum Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMC Groningen
Aanvullende opmerkingen	Sodium-bile acid cotransporter inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2021
Verwachte registratie	December 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie ontvangen oktober 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	No registered option for cholestatic pruritus in Alagille Syndrom
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	380mcg/kg/per day
Bronnen	ICONIC, Gonzales et al, Lancet 2021;398:1581-92

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	23 - 62 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gonzalez et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus: results from a randomized Phase II study (NCT02160782). Lancet. 2021 (1); Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (2); CBS Statline. 2022 (3); Vandriel S etal. Natural History of Liver Disease in a Large International Cohort of Children with Alagille syndrome: Results from The GALA Study. Hepatology 2022 (4);
Aanvullende opmerkingen	Maralixibat wordt op dit moment enkel in pediatrische patiënten getest van 12 maanden tot 18 jaar(1). De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (2). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 of 4 patiënt per jaar verwacht.(3). Een incidentie van 3,4 patiënten per jaar leidt tot 18 * 3,4 = 61,1 ALGS verwachte patiënten van 0-18 jaar. De grootste registratie studie in ALGS wereldwijd (4) laat zien dat het grootste aantal levertransplantaties bij deze ziekte voor het 5e jaar plaatsvindt, het aantal neemt geleidelijk af tot de leeftijd van 10 en nog verder tot de leeftijd van 18 jaar, resulterend in 63,8%, 49,7% en 37,9% van het aantal patiënten die geen levertransplantatie hebben ondergaan, (Dutch cohort in GALA), dit komt neer op 31 patiënten. Daarnaast komt uit de studie van Vandriel et al (4) naar voren dat 74% van de ALGS patiënten cholestatische jeuk hebben. Mogelijk zijn er dus niet meer dan 23 prevalente patiënten met cholestatische jeuk in Nederland, en 2 jaarlijkse incidente patiënten.

Patiëntvolume

23 - 62

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gonzalez et al. Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus: results from a randomized Phase II study (NCT02160782). Lancet. 2021 (1); Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (2); CBS Statline. 2022 (3); Vandriel S etal. Natural History of Liver Disease in a Large International Cohort of Children with Alagille syndrome: Results from The GALA Study. Hepatology 2022 (4);

Aanvullende opmerkingen

Maralixibat wordt op dit moment enkel in pediatrische patiënten getest van 12 maanden tot 18 jaar(1). De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (2). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 of 4 patiënt per jaar verwacht.(3). Een incidentie van 3,4 patiënten per jaar leidt tot 18 * 3,4 = 61,1 ALGS verwachte patiënten van 0-18 jaar. De grootste registratie studie in ALGS wereldwijd (4) laat zien dat het grootste aantal levertransplantaties bij deze ziekte voor het 5e jaar plaatsvindt, het aantal neemt geleidelijk af tot de leeftijd van 10 en nog verder tot de leeftijd van 18 jaar, resulterend in 63,8%, 49,7% en 37,9% van het aantal patiënten die geen levertransplantatie hebben ondergaan, (Dutch cohort in GALA), dit komt neer op 31 patiënten. Daarnaast komt uit de studie van Vandriel et al (4) naar voren dat 74% van de ALGS patiënten cholestatische jeuk hebben. Mogelijk zijn er dus niet meer dan 23 prevalente patiënten met cholestatische jeuk in Nederland, en 2 jaarlijkse incidente patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 346.000,00
Bronnen	San Francisco Business Times, sep 29, 2021
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (omgerekend ongeveer €346.000). Mogelijk zal de prijs in de Europa lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	14.705.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

14.705.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.