Maralixibat

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 2 months of age and older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Maralixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 2 months of age and older
Merknaam	Livmarli
Fabrikant	Mirum Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	UMC Groningen
Aanvullende opmerkingen	Sodium-bile acid cotransporter inhibitor

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	April 2023
Verwachte registratie	Februari 2024
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.