Extended indication

Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

859,180,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Mavacamten

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other medication for cardiovascular diseases

Extended indication

Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

Manufacturer

MyoCardia

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Cardiac myosin inhibitor

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

September 2021

Expected Registration

October 2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Medicijnen die de symptomen bestrijden.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit middel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt.

References
EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 12,920

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Ntvg; Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction
Insights From the SHaRe Registry.
Peter Marstrand. 2020
Additional comments
De prevalentie van HCM in de algemene bevolking wordt geschat op 1 op de 500 personen. De mate en uitgebreidheid van linkerventrikelhypertrofie bij patiënten met HCM variëren sterk; karakteristiek is de heterogeniteit in mate en lokalisatie van de hypertrofie. Bij de meeste patiënten is er een disproportionele betrokkenheid van het interventriculaire septum (asymmetrische septumhypertrofie) en van de anterolaterale linkerventrikelwand in vergelijking tot de laterale vrije wand van het linker ventrikel. Tot circa 38% van de patiënten heeft daadwerkelijk een obstructie. In de studiepopulatie van de PIONEER HCM hadden alle patiënten teken van obstructie. Dit zou betekenen dat er ongeveer 12.920 van de in totaal 34.000 patiënten in aanmerking komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost

< 66,500.00

References
https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Additional comments
Analisten in de VS voorspellen een lijstprijs van $75.000 (€66.500). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

Potential total cost per year

Total cost

859,180,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.