Mavacamten

Uitgebreide indicatie	Camzyos is indicated for the treatment of symptomatic (New York Heart Association, NYHA, class II III) obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	62.177.500,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Mavacamten
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Camzyos is indicated for the treatment of symptomatic (New York Heart Association, NYHA, class II III) obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) in adult patients.
Merknaam	Camzyos
Fabrikant	BMS
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Small-molecule, selective allosteric inhibitor of cardiac myosin ATPase

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2021
Verwachte registratie	Juli 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve opinie van de CHMP op 26 april 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Medicijnen die de symptomen bestrijden.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De indicatie is erg moeilijk behandelbaar. De uitstroombaan naar de aorta groeit dicht, dit geneesmiddel remt die groei en obstructie. In de eerste resultaten wordt een aanzienlijke vermindering van de obstructie gevonden. Dit geeft een betere kwaliteit van leven voor de patiënt. Er worden verbeteringen waargenomen in hemodynamics, exercise tolerance, physical function, symptoms (e.g. shortness of breath).
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	Starting dose 5mg; treatment titration 2.5mg, 5mg, 10mg or 15mg
Bronnen	EXPLORER-HCM (NCT03470545)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 935 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022 Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie
Aanvullende opmerkingen	De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Patiëntvolume

< 935

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3);  Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022
Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention
https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie

Aanvullende opmerkingen

De gehele volwassen populatie in Nederland was (>18 jaar) was ongeveer 14,1miljoen op 1 januari 2021(1). De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500  n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen voor mavacamten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 66.500,00
Bronnen	https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts
Aanvullende opmerkingen	Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). De prijs in Europa is nog onbekend, mogelijk zal de prijs lager uitvallen.

Kosten

< 66.500,00

Bronnen

https://www.thepharmaletter.com/article/icer-puts-fair-mavacamten-price-at-between-12-000-to-15-000-despite-75-000-forecasts

Aanvullende opmerkingen

Analisten in de Verenigde Staten voorspellen een lijstprijs van $75,000 (€66.500). De prijs in Europa is nog onbekend, mogelijk zal de prijs lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	62.177.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

62.177.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.