Expand all sections

Melphalan flufenamide

Pepaxti

Extended indication Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with mu
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Melphalan flufenamide
Domain Hematology
Reason of inclusion Generic
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with multiple myeloma who have received at least two prior lines of therapies, whose disease is refractory to lenalidomide and the last line of therapy.
Proprietary name Pepaxti
Manufacturer Oncopeptides
Mechanism of action Alkylating agent
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2022
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional remarks Positieve CHMP-opinie in september 2023. Deze indicatieuitbreiding is teruggetrokken in november 2023. Het middel is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen per november 2023.

Therapeutic value

Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend.
Dosage per administration Toediening per infuus van 40mg melfalan flufenamide op dag 1 van iedere cyclus van 28 dagen. De duur van de behandeling is afhankelijk van ziekteprogressie.
References 103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.) ; Schjesvold et al., (2022)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017
Additional remarks In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Expected cost per patient per year

References Medicijnkosten
Additional remarks Melfalan flufenamide kost €5.450 per toediening van 20mg. Uitgaande van de dosering van 40mg en de mediane behandelduur van 5,8 maanden bedragen de behandelkosten 2x€5.450x(5,8/12)x(365/28)= €68.676 per patiënt.

Potential total cost per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.