Uitgebreide indicatie Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with mu
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Melphalan flufenamide
Domein Hematologie
Reden van opname Generiek middel
Hoofdindicatie Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie Pepaxti is indicated, in combination with dexamethasone, for the treatment of adult patients with multiple myeloma who have received at least two prior lines of therapies, whose disease is refractory to lenalidomide and the last line of therapy.
Merknaam Pepaxti
Fabrikant Oncopeptides
Werkingsmechanisme Alkylerend geneesmiddel
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2023. Deze indicatieuitbreiding is teruggetrokken in november 2023. Het middel is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen per november 2023.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Dit lijkt een zeer beperkte indicatie door het behandelschema in Nederland. De gerandomiseerde studie vergelijkt de behandeling met pom-dex, na 2-4 lijnen voorgaande therapie (gemiddeld 3 lijnen therapie). Echter in Nederland zal pom-cyclofosfamide-prednison gegeven zijn of worden met een weliswaar niet head to head, maar minimaal vergelijkbare respons en vergelijkbare PFS. Er is geen toegevoegde waarde van melflufen na een autologe SCT met melfalan. De waarde van melflufen na metronomisch gedoseerde cyclofosfamide is vooralsnog onbekend.
Dosis per toediening Toediening per infuus van 40mg melfalan flufenamide op dag 1 van iedere cyclus van 28 dagen. De duur van de behandeling is afhankelijk van ziekteprogressie.
Bronnen 103 OCEAN; (this is a randomized, open-label phase III study in patients with relapsed or refractory multiple myeloma following two to four lines of prior therapies and who were refractory to lenalidomide and the last line of therapy.) ; Schjesvold et al., (2022)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom (ziekte van Kahler), ZIN 2017
Aanvullende opmerkingen In het pakketadvies voor daratumumab wordt het aantal patiënten in de derde lijn ingeschat op 418. De verwachting is dat een deel hiervan mogelijk in aanmerking zal komen voor belantamab mafodotin. Doordat het middel volgens experts bijwerkingen met zich meebrengt is de verwachting dat het wordt ingezet bij maximaal 50 patiënten (onafhankelijk van de lijn waarin het gegeven wordt).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Medicijnkosten
Aanvullende opmerkingen Melfalan flufenamide kost €5.450 per toediening van 20mg. Uitgaande van de dosering van 40mg en de mediane behandelduur van 5,8 maanden bedragen de behandelkosten 2x€5.450x(5,8/12)x(365/28)= €68.676 per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.