Mitapivat

Uitgebreide indicatie	Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	15.800.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Mitapivat
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults
Merknaam	Pyrukynd
Fabrikant	Agios
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Werkingsmechanisme: "First-in-class, small molecule stimulator of pyruvate kinase".

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juli 2021
Verwachte registratie	November 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	positieve opinie in september 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn nog geen huidige behandelingen en daardoor kan mitapivat belangrijk zijn in het verhogen van de Hb-waarde en het voorkomen van transfusies en van patiënten. De eerste eindpunten van de fase 3 studie zijn behaald. Verdere resultaten worden afgewacht.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	5mg-50mg
Bronnen	NCT03548220

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	orphanet
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie is ongeveer 1-9 op de 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

orphanet

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie is ongeveer 1-9 op de 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 316.000,00
Bronnen	GoodRx
Aanvullende opmerkingen	Mitapivat kost in de Verenigde Staten gemiddeld $26,075 (28 dagen a 2x daags 5mg). De kosten zullen neerkomen op $339,906 per patiënt per jaar. Omgerekend kost het €316.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	15.800.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

15.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Sikkelcel ziekte
Bronnen	Adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 1 studie. Indien mitapivat geregistreerd wordt voor deze indicatie zal het patiëntvolume een aanzienlijk groter volume krijgen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.