Vouw alle secties open

Molgramostim

Molgradex

Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP).
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Molgramostim
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Long, overig
Uitgebreide indicatie Autoimmune (acquired) pulmonary alveolar proteinosis (PAP).
Merknaam Molgradex
Fabrikant Savara
Werkingsmechanisme Groeifactor
Toedieningsweg Inhalatie
Toedieningsvorm Vernevelvloeistof
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Recombinant human granulocyte macrophage colony stimulating factor (GM-CSF).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Geen officiële weesgeneesmiddelstatus bij de EMA, maar zou hier wel voor in aanmerking komen. De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald, mogelijk is er een vervolgstudie nodig. Het is dus sterk de vraag of deze aanvraag op korte termijn te verwachten is.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Longspoeling met GM-CSF
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De IMPALA studie heeft zijn primaire eindpunten niet gehaald
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 300 µg
Bronnen NCT02702180

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Huisman et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2008;152:1450-4
Aanvullende opmerkingen De incidentie wordt geschat op 0,36-0,49 gevallen per miljoen inwoners per jaar (6-8 patiënten in Nederland). De prevalentie op 3,7-6,2 per miljoen inwoners (63-105 patiënten in Nederland). Maximaal zullen hier dus ongeveer 100 patiënten voor in aanmerking kunnen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Nontuberculous Mycobacterium Infections
Bronnen Clinicaltrials.gov; Savara pipeline

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.