Vouw alle secties open

Mozafancogene autotemcel

Uitgebreide indicatie Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Mozafancogene autotemcel
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Patients With Fanconi Anemia Subtype A
Fabrikant Rocket
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Hematopoietic gen therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with a lentiviral vector carrying the FANCA gene in subjects with FA-A.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum September 2023
Verwachte registratie Juni 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen RP-L102 is staat op de lijst van Priority Medicines van de EMA sinds december 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De behandeling van Fanconi anemie bestaat op dit moment uit het verminderen van de symptomen en kenmerken van de ziekte.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT04069533; NCT04248439

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

0 - 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen erfelijkheid.nl; Orpha.net; https://vsop.nl/media/magazine/huisartsenbrochure-fanconi-anemie/files/assets/common/downloads/publication.pdf
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland 30 families bekend waarbij deze ziekte voorkomt. De prevalentie wereldwijd wordt op 1-9 op de 1.000.000 geschat. Dit zou voor Nederland betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen. In 2016 heeft de VSOP in een publicatie aangegeven dat er zo'n 75 levende patiënten met Fanconi bekend zijn in Nederland. Kan mogelijk meerwaarde hebben voor zeer weinig patiënten zonder donor optie. In Nederland is dat zeer uitzonderlijk, inschatting: 0-2 patiënten per 10 jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen De prijs zal waarschijnlijk vergelijkbaar zijn met eerdere gentherapieën die op de markt gebracht zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Colorectal cancer; Liver metastases
Bronnen adisinsight
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.