Narsoplimab

Uitgebreide indicatie	Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA)
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Narsoplimab
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA)
Fabrikant	Omeros
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Humaan monoclonaal antilichaam gericht tegen mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), onderdeel van het complementsysteem.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	2020
Verwachte registratie	2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Verwachte primary completion date NCT03205995 in februari 2020.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03205995
Aanvullende opmerkingen	Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371; Sakellari et al. Blood 2016 128:982;
Aanvullende opmerkingen	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371; Sakellari et al. Blood 2016 128:982;

Aanvullende opmerkingen

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases
Bronnen	Omeros pipeline

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.