Nonacog beta pegol

Extended indication	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Therapeutic value	Possible equal value
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Nonacog beta pegol
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Proprietary name	Refixia
Manufacturer	Novo Nordisk
Therapeutical formulation	Powder for injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	December 2022
Expected Registration	August 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie juni 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Er zijn diverse factor IX stollingsfactor preparaten beschikbaar voor kinderen jonger dan 12 jaar (Benefix, Rixubis, Alprolix, Idelvion).
Therapeutic value	Possible equal value
Substantiation	De PARADIGM-6 trial in kinderen (inclusief PUPs) met hemofilie B <2% laat goede effectiviteit zien van dit langwerkende FIX product. Er is meerwaarde ten opzichte van de bestaande kortwerkende FIX preparaten. Er is waarschijnlijk gelijke effectiviteit ten opzichte van de andere 2 langwerkende FIX preparaten. Refixia (Nonacog beta pegol) is tot nu toe het enige preparaat dat alleen voor jonger dan 12 jaar geregistreerd is.
References	NCT01467427

Expected patient volume per year

Patient volume	< 45 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Erfelijkheid.nl
Additional remarks	Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling. De plaatsbepaling hangt mede af van de centrale inkoop en de overtuiging van de behandelaar over de theoretische nadelige effecten van PEG (die er niet is bij andere langwerkende FIX producten).

Patient volume

< 45

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Erfelijkheid.nl

Additional remarks

Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling. De plaatsbepaling hangt mede af van de centrale inkoop en de overtuiging van de behandelaar over de theoretische nadelige effecten van PEG (die er niet is bij andere langwerkende FIX producten).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.