Nonacog beta pegol

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Nonacog beta pegol
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment and prophylaxis of bleeding in children below 12 years of age with haemophilia B including previously untreated patients for REFIXIA.
Merknaam	Refixia
Fabrikant	Novo Nordisk
Toedieningsvorm	Poeder voor injectievloeistof
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2022
Verwachte registratie	Augustus 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie juni 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er zijn diverse factor IX stollingsfactor preparaten beschikbaar voor kinderen jonger dan 12 jaar (Benefix, Rixubis, Alprolix, Idelvion).
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De PARADIGM-6 trial in kinderen (inclusief PUPs) met hemofilie B <2% laat goede effectiviteit zien van dit langwerkende FIX product. Er is meerwaarde ten opzichte van de bestaande kortwerkende FIX preparaten. Er is waarschijnlijk gelijke effectiviteit ten opzichte van de andere 2 langwerkende FIX preparaten. Refixia (Nonacog beta pegol) is tot nu toe het enige preparaat dat alleen voor jonger dan 12 jaar geregistreerd is.
Bronnen	NCT01467427

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Erfelijkheid.nl
Aanvullende opmerkingen	Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling. De plaatsbepaling hangt mede af van de centrale inkoop en de overtuiging van de behandelaar over de theoretische nadelige effecten van PEG (die er niet is bij andere langwerkende FIX producten).

Patiëntvolume

< 45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Erfelijkheid.nl

Aanvullende opmerkingen

Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 400 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Er zijn ongeveer 2 miljoen kinderen in Nederland in de leeftijd tot 12 jaar. Dit betekent dat er ongeveer 45 patiënten in deze leeftijdsklasse vallen. Mogelijk zal een gedeelte van deze groep gebruik gaan maken van de behandeling. De plaatsbepaling hangt mede af van de centrale inkoop en de overtuiging van de behandelaar over de theoretische nadelige effecten van PEG (die er niet is bij andere langwerkende FIX producten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.