Nusinersen

Uitgebreide indicatie	Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	764.910.000,00

Product

Werkzame stof	Nusinersen
Domein	Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie	Spierziekten
Uitgebreide indicatie	Behandeling van 5q spinale spieratrofie (spinal muscular atrophy, SMA).
Merknaam	Spinraza
Fabrikant	Biogen
Toedieningsweg	Intrathecaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Indieningsdatum	November 2016
Verwachte registratie	Mei 2017
Weesgeneesmiddel	Ja
Aanvullende opmerkingen	Spinraza geregistreerd bij de EMA voor SMA.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	Niet gevonden

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 2.833 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://www.erfelijkheid.nl/ziektes/spinale-musculaire-atrofie-sma
Aanvullende opmerkingen	Ongeveer 3 tot 5 op de 30.000 mensen hebben spinale musculaire atrofie. Daarvan komt SMA type 1 het meest voor, ongeveer 50 tot 60%. Van de mensen met SMA heeft ongeveer 30 % (1/3e) type 2. Type 3 en 4 komen heel weinig voor.

Patiëntvolume

< 2.833

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://www.erfelijkheid.nl/ziektes/spinale-musculaire-atrofie-sma

Aanvullende opmerkingen

Ongeveer 3 tot 5 op de 30.000 mensen hebben spinale musculaire atrofie. Daarvan komt SMA type 1 het meest voor, ongeveer 50 tot 60%. Van de mensen met SMA heeft ongeveer 30 % (1/3e) type 2. Type 3 en 4 komen heel weinig voor.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	270.000,00
Bronnen	Prescribing Outlook 2017, Fabrikant, GIP.
Aanvullende opmerkingen	Prescribing Outlook 2017: 'Published annual cost at list price in launch EU countries is up to €270,000 per patient/year for three-dose maintenance therapy; it may be higher in the first year due to the initial loading dose regimen.' Fabrikant geeft een range aan van €210.000-270.000 p.p.p.j.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	764.910.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

764.910.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.