NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells

Uitgebreide indicatie	Relapsed and Refractory Synovial Sarcoma Expressing New York Esophageal Antigen-1 (NY-ESO-1) and/or LAGE-1a.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Relapsed and Refractory Synovial Sarcoma Expressing New York Esophageal Antigen-1 (NY-ESO-1) and/or LAGE-1a.
Fabrikant	GSK
Werkingsmechanisme	Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells (engineered TCR).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bestraling en chemotherapie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	1 tot 6 x10^9 cellen
Bronnen	NCT03697824
Aanvullende opmerkingen	De fase 2 studie NCT03697824 is teruggetrokken en wordt vervangen door een studie naar monotherapie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR; https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling; Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410.
Aanvullende opmerkingen	In 2016 waren er 34 wekedelensarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland, Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten).

Patiëntvolume

5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR;
https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling;
Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410.

Aanvullende opmerkingen

In 2016 waren er 34 wekedelensarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland, Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Gastrointestinal cancer, Malignant melanoma, Multiple myeloma, Non-small cell lung cancer, Ovarian cancer, Liposarcoma.
Bronnen	AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.