Vouw alle secties open

Odevixibat

Bylvay

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (A
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 855.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Odevixibat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of cholestasis and pruritus in Alagille syndrome (ALGS) in patients from birth and older for BYLVAY.
Merknaam Bylvay
Fabrikant Albireo
Portfoliohouder Albireo
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Sodium-bile acid cotransporter-inhibitor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Oktober 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Ook maralixibat zal spoedig op de markt komen voor deze indicatie.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De ASSERT fase 3 studie beoordeelt het effect van odevixibat gedurende 24 weken ten opzichte van placebo op jeuk (primary endpoint) en op galzuren en veiligheid (secondary endpoint). Patiënten tussen 0 en 17 jaar zijn geincludeerd. De fabrikant rapporteert een significant effect, maar de publicatie volgt nog. Hoe het geneesmiddel zich verhoudt tot concurrent maralixibat is nog niet bekend.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT05035030; NCT04674761

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Kamath B et al. Systematic Review: The Epidemiology, Natural History, and Burden of Alagille Syndrome. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2018 (1); CBS Statline. 2022 (2);
Aanvullende opmerkingen De prevalentie bij geboorte is 1 in 50:000 (1). Bij een gemiddeld aantal geboortes van 170.000 in Nederland worden er gemiddeld 3 patiënt per jaar verwacht(2). De plek van dit geneesmiddel is waarschijnlijk bij patiënten die geen levertransplantatie hoeven te ondergaan. Als je wel een levertransplantatie moet ondergaan dan is het mogelijk een tijdelijke therapie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 250.000,00 - 320.000,00
Bronnen Zorginstituut Nederland. GVS-rapport odevixibat (Bylvay®). 2022;
Aanvullende opmerkingen In de BIA van odexivibat voor de indicatie PFIC wordt zijn twee verschillende scenario's geschetst aan de hand van de dosis die patiënten zullen ontvangen. In het minimale scenario wordt er ongeveer uitgegaan van gemiddeld €250.000 per patiënt per jaar. In het maximale scenario wordt uitgegaan van gemiddeld 320.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

855.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Andere lopende fase III studie: Biliary atresia
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.