Extended indication Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Olenasufligene relduparvovec
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Mucopolysaccharidosis Type IIIA (MPS IIIA)
Manufacturer Lysogene
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intracerebral
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments De klinische studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar. Indiening zal op zijn vroegst plaatsvinden in 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Supportive care. Symptoombestrijding. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De studie (LYS-SAF302) loopt nog. Analyse volgt eind van dit jaar/begin volgend jaar.
Duration of treatment one-off
References NCT03612869
Additional comments De behandeling bestaat uit directe intracerebrale injectie, via een neurochirurgische ingreep, van de vector coderende voor het ontbrekende enzym bij MPSIIIA.

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertise centrum UMC Amsterdam; https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ana.22092;
Additional comments De geboorteprevalentie is ongeveer 100 gevallen in Nederland. Waarschijnlijk is deze gentherapie, als het effectief is, alleen voor hele jonge kinderen zinvol. De diagnose wordt veelal (te) laat gesteld, de uiteindelijke groep die hiervoor in aanmerking gaat komen is klein 1-3 per jaar.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No
Additional comments Het is een hele specifieke therapie, off-label gebruik is uitgesloten. Er zal hooguit een uitbreiding naar bijvoorbeeld mildere fenotypes volgen.

Indication extension

Indication extension No
Additional comments Indien het extreem effectief blijkt is het wellicht ook zinvol voor patiënten later in het ziektebeloop. Dat zal een grotere groep patiënten zijn.

Other information

There is currently no futher information available.