Olipudase alfa

Uitgebreide indicatie	Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Olipudase alfa
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-Central Nervous System (CNS) manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) in paediatric and adult patients with type A/B or type B.
Merknaam	Xenpozyme
Fabrikant	Sanofi
Werkingsmechanisme	Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Aanvullende opmerkingen	Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	November 2021
Verwachte registratie	Juli 2022
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	3 mg/kg
Bronnen	NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838
Aanvullende opmerkingen	Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	15 - 18 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	(1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; (2) Expertopinie
Aanvullende opmerkingen	De ziekte van Niemann Pick wordt ook wel zure sfingomyelinase-deficientie (ASMD) genoemd. De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (1). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie. Er zijn momenteel 23 patiënten bekend met ASMD bij het Nederlandse expertisecentrum. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (2).

Patiëntvolume

15 - 18

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

(1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm; (2) Expertopinie

Aanvullende opmerkingen

De ziekte van Niemann Pick wordt ook wel zure sfingomyelinase-deficientie (ASMD) genoemd. De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (1). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd. Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie. Er zijn momenteel 23 patiënten bekend met ASMD bij het Nederlandse expertisecentrum. Er wordt verwacht dat er ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Aanvullende opmerkingen	CH 23 september 2018. Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.