Vouw alle secties open

Olipudase alfa

Xenpozyme

Uitgebreide indicatie Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten h
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 7.425.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Olipudase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Xenpozyme is geïndiceerd als enzymvervangingstherapie voor de behandeling van manifestaties buiten het centrale zenuwstelsel van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) type A/B of type B, bij pediatrische en volwassen patiënten.
Merknaam Xenpozyme
Fabrikant Sanofi
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Poeder voor injectie/infusieoplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Amsterdam UMC, lokatie AMC (Sphinx - The Amsterdam Lysosome Center)
Aanvullende opmerkingen Olipudase is een recombinant humaan acid sphingomyelinase (ASM).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum November 2021
Verwachte registratie Juni 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen PRIME designation door de EMA per 18 mei 2017. Accelerated assessment waardoor verwachte registratie vanaf juli 2022. Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022. Olipudase alfa voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag van deze verstrekking €10 miljoen of meer per jaar is en de kosten voor de behandeling €50.000 of meer bedragen. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van olipudase alfa voor deze indicatie vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen geneesmiddelen; Beenmergtransplantatie is geprobeerd met wisselend succes en wordt in het algemeen niet verricht bij volwassen patiënten.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Volledige afwezigheid van ASM-activiteit resulteert in de snel fatale infantiele ziekte van Niemann Pick type A of infantiele neuroviscerale ASMD. Deze baby's presenteren zich met groeiachterstand en progressieve neurologische manifestaties die uiteindelijk leiden tot de dood in de vroege kindertijd. De meer verzwakte vorm, Niemann Pick type B of chronische viscerale ASMD wordt gekenmerkt door hepatosplenomegalie, pulmonale betrokkenheid en de afwezigheid van neurologische symptomen. Patiënten overleven vaak tot in de volwassenheid. Er is ook intermediair fenotype van Niemann Pick: Type A/B genoemd, is beschreven met een combinatie van viscerale ziekte en langzame progressie (1). Er wordt verwacht dat Olipudase alfa een meerwaarde zal hebben.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening 3 mg/kg
Bronnen NCT02004691; Wasserstein MP. et al., J Inherit Metab Dis. 2018;41(5):829-838 (1) Website expertisecentrum Nederland (AMC) https://www.amc.nl/web/research-75/spinx/niemann-pick-disease-type-ab.htm;
Aanvullende opmerkingen Voordat de beoogde dosering wordt bereikt, wordt gestart met een initiële titratiefase.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

15 - 18

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen (1) Expertopinie (2) https://www.cbs.nl en https://www.erfelijkheid.nl
Aanvullende opmerkingen Het aantal in Nederland bekende patiënten bij het expertisecentrum voor ASMD is 23 patiënten. De verwachting is dat vanwege de ziektelast ongeveer 15-18 patiënten in aanmerking zullen komen voor Olipudase alfa (1). De geschatte geboorteprevalentie gerapporteerd voor Nederland is 0,53 per 100.000 (2). Dit betekent dat er mogelijk 92 patiënten in Nederland aanwezig zijn en er jaarlijks maximaal 1 patiënt bij komt. Echter, sommige type B patiënten worden mogelijk niet of verkeerd gediagnosticeerd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 450.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijs per patiënt per jaar wordt geschat op €450.000. Het is echter onduidelijk wat de prijs per flacon is. Daardoor is er nog onzekerheid over wat de exacte prijs per mg/kg gaat zijn en of er sprake zal zijn van spillage. Het risico bestaat daarmee dat de prijs per patiënt hoger uit zal vallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.425.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Aanvullende opmerkingen Dit enzym werkt alleen bij zure sfingomyelinase deficiëntie en zal niet voor een andere indicatie gebruikt gaan worden.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.