Vouw alle secties open

Omaveloxolone

Uitgebreide indicatie Treatment of Friedreich's Ataxia
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Omaveloxolone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of Friedreich's Ataxia
Fabrikant Reata
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Nrf2 activator

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie Februari 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Revalidatie, geen echte behandeloptie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is op dit moment nog geen directe behandeling mogelijk. De fase 2 studie is gepubliceerd in 2021 (1). Omaveloxolone verbeterde significant de neurologische functies vergeleken met placebo en was veilig. Recent is er ook een extensie-studie gepubliceerd. Deze resultaten bevestigen de positieve resultaten uit de MOXIe fase 2 en laten een voordeel zien van omaveloxolone behandeling gemeten in mFARS.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2,5-300 mg
Bronnen NCT02255435; Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225 (1); Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320 Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich's Ataxia;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten.nl (1)
Aanvullende opmerkingen Friedreich's ataxia komt voor bij 1 op de 50.000 mensen (1). Voor Nederland zou dit dan gaan om 340 mogelijke patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $32,477 voor 90 capsules. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Mitochondrial disorders; Ocular inflammation; Ocular pain; Malignant melanoma
Bronnen Adis insight
Aanvullende opmerkingen Huidige studies bevinden zich in fase 2.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.