Vouw alle secties open

Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human SMN gene (AVXS-101)

Uitgebreide indicatie Treatment of paediatric patients diagnosed with spinal muscular atrophy Type 1.
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Adeno-associated viral vector serotype 9 containing the human SMN gene (AVXS-101)
Domein Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie Spierziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of paediatric patients diagnosed with spinal muscular atrophy Type 1.
Fabrikant AveXis
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Non-replicating recombinant AAV9 containing the complimentary deoxyribonucleic acid (cDNA) of the human SMN gene under the control of the cytomegalovirus (CMV) enhancer/chicken-β-actin-hybrid promoter (CB). The AAV inverted terminal repeat (ITR) has been modified to promote intramolecular annealing of the transgene, thus forming a double-stranded transgene ready for transcription.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen PRIME granted. AveXis: "AVXS-101, has been granted Orphan Drug Designation for the treatment of all types of spinal muscular atrophy (SMA) and Breakthrough Therapy Designation, as well as Fast Track Designation, for the treatment of SMA Type 1—one of the most life-threatening neurological genetic disorders."

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nusinersen (sluis-product).
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Ondanks de hele gunstige effecten van dit medicijn op het bewegen en de motoriek, zijn op dit moment de lange termijn effecten en de duurzaamheid van het effect nog niet bekend.
Bronnen NCT03306277; smaonderzoek.nl/2017/11/09/resultaten-avxs-101-fase-1/
Aanvullende opmerkingen Eenmalige toediening

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

32 - 104

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Vergaderstuk Adviescommissie Pakket 26 januari 2018, beoordeling nusinersen (Spinraza®) bij de behandeling van SMA.
Aanvullende opmerkingen In de budget impact analyse van nusinersen wordt het volume van patiënten met SMA type 1 bij therapeutische meerwaarde voor 2020 ingeschat op 32. Bij bredere indicatiestelling die alle SMA types omvat kan dit aantal oplopen tot 104.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Het enige geneesmiddel voor SMA type 1 betreft nusinersen, dit wordt echter nog niet vergoed vanuit het basispakket (sluis). De kosten van dit middel worden geschat tussen de €210.000-270.000 p.p.p.j.. De verwachting is dat AVXS-101 duurder zal zijn gezien dit gaat om een gentherapie met eenmalige toediening.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen SMA Type 2 (intrathecal treatment).
Bronnen AveXis.com (Phase 1 Trial of AVXS-101 in SMA Type 2 (STRONG))
Aanvullende opmerkingen Planned Trials in SMA: Pivotal Trial of AVXS-101 in SMA Type 1 in Europe (STR1VE EU), Pre-Symptomatic SMA Types 1, 2, 3 (SPRINT), Pediatric “All Comers” with SMA Types 1, 2, 3 (REACH).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.