Huidige behandelopties |
Nusinersen |
Therapeutische waarde |
Mogelijke meerwaarde
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
Onderbouwing |
AVXS-101 is een éénmalig gegeven gen-replacement therapie die curatief kan zijn wanneer deze wordt gegeven alvorens er symptomen van SMA zijn opgetreden. Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot onderhoudsbehandeling met nusinersen (via elke 4 maanden een intrathecale injectie) Een eenmalige infusie van AVXS-101 in een therapeutische dosering bij patiënten met SMA type 1 resulteerde in een 100% event-vrije overleving (in de studie CL-101). |
Behandelduur |
eenmalig |
Dosis per toediening |
1.1 x 10E14 vg/kg, 30 tot 60 minuten intraveneus infuus |
Bronnen |
NCT02122952 Gene Transfer Clinical Trial for Spinal Muscular Atrophy Type 1, NCT03421977 Long-Term Follow-up Study for Patients From AVXS-101-CL-101, NCT03306277 Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STR1VE), NCT03461289 Single-Dose Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STRIVE-EU) |