Vouw alle secties open

Palovarotene

Sohonos

Uitgebreide indicatie FOP
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Palovarotene
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie FOP
Merknaam Sohonos
Fabrikant Ipsen
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Amsterdam UMC (Europees expertisecentrum)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Juli 2021
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP opinie in januari 2023. Er is een heroverweging door de fabrikant aangevraagd.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen. Momenteel worden de aan FOP geassocieerde "flare-ups" (pijnlijke zwellingen die kunnen resulteren in nieuwe HO) symptomatisch behandeld met NSAID's, corticosteroïden en eventueel lokaal koelen. Daarnaast is er een preventiebeleid wat betreft "flare-ups"; deze kunnen ontstaan door trauma, virale infecties, intramusculaire injecties en chirurgische ingrepen. Er zijn momenteel geen geregistreerde behandelopties die flare-ups of HO voorkomen of verminderen. Op dit moment worden patiënten geïncludeerd in diverse klinische studies naar FOP behandelmodaliteiten. Op dit moment is er geen klinische trial bekend waaruit op korte termijn een EMA-indiening kan worden verwacht/voortvloeien.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 5mg
Bronnen NCT03312634 (MOVE trial) en diverse aanverwante fase II studies (NCT02190747; NCT02279095; natural history data NHS (nog niet gepubliceerd).
Aanvullende opmerkingen Tijdelijke dosisaanpassing ("flare-up" regime) bij flare-ups (20mg/dag voor 4 weken, daarna 10mg/dag voor 8 weken); als flare-up nog niet voorbij is, kan door arts en patiënt gekozen worden voor 4 weken durende verlengingen van het "flare-up" regime van 20 of 10 mg/dag, tot de flare-up voorbij is).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Baujat G. Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases Rare Dis. 2017 (1); expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van FOP wordt in internationale literatuur geschat op ongeveer 1,36 gevallen per 1 miljoen inwoners (1). Dit zou voor Nederland betekenen dat er circa 23 patiënten zouden zijn. In het Nederlandse expertisecentrum (AUMC) worden zowel Nederlandse patiënten als patiënten uit diverse andere landen behandeld, dit zijn inclusief buitenlandse patiënten meer dan 30 patiënten. Conform expert opinie zijn op dit moment alle Nederlandse patiënten in beeld (en is de bovenstaande berekening gebaseerd op literatuur niet correct). Dit gaat om 10 tot 12 patiënten uit Nederland. Een groot deel van deze patiënten is geïncludeerd in studies. Naar schatting zal het maximaal aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze therapie 5 tot 6 bedragen, maar in de praktijk waarschijnlijk lager uitvallen en enkele patiënten betreffen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Nog niet bekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.