Peboctocogene camaparvovec

Uitgebreide indicatie	Patients With Severe Hemophilia A.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Peboctocogene camaparvovec
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Patients With Severe Hemophilia A.
Fabrikant	Bayer
Portfoliohouder	Bayer
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	The potential gene therapy aims to promote a sustained production of FVIII and overcome its deficit in hemophilia A patients, reducing or eliminating the need for prophylatic, or preventive, FVIII replacement therapy and the occurrence of bleeding events.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd, emicizumab.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De meerwaarde op lange termijn is niet bekend. De resultaten tot nu toe laten goede effectiviteit zien gedurende 5 jaar, maar het effect neemt jaarlijks af. Daarnaast is het effect inter-individueel sterk wisselend en onvoorspelbaar.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	0,5 x 10^13 gene copies/kg
Bronnen	NCT03588299

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 204 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4);
Aanvullende opmerkingen	Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen.

Patiëntvolume

< 204

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Boutin S. et al; Hum Gene Ther. 2010 (2); Pakketadvies Emicizumab (3); Expert opinie (4);

Aanvullende opmerkingen

Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). Hiervan heeft 43% de ernstige variant wat overeenkomt met 591 patiënten. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling, wat een exclusiecriterium is. Daardoor blijven 414 patiënten over (2) . Van de 414 patiënten is ongeveer 61% volwassen, wat overeenkomt met 252 patiënten (3). Bijna 19% van de hemofilie patiënten heeft hepatitis B of C gehad en zullen mogelijk ook niet in aanmerking komen voor behandeling met deze therapie (4). Zodoende wordt het patiëntvolume ingeschat op 204. Echter, op dit moment is de inschatting dat patiënten met name met andere geneesmiddelen zoals emicizumab zullen worden behandeld, waardoor het patiëntvolume lager uit zal vallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.