Expand all sections

Pegcetacoplan

Aspaveli

Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinu
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Pegcetacoplan
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor
Proprietary name Aspaveli
Manufacturer Sobi
Mechanism of action Complement inhibitor
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date April 2023
Expected Registration February 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Eculizumab of ravulizumab.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Op dit moment wordt pegcetacoplan in de 2e lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de 1e lijn. Echter het betreft een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a week
Dosage per administration 1080mg
References The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023

Expected patient volume per year

Patient volume

< 80

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Additional remarks PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Expected cost per patient per year

Additional remarks Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.