Pegcetacoplan

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Pegcetacoplan
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor
Merknaam	Aspaveli
Fabrikant	Sobi
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	April 2023
Verwachte registratie	Februari 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Eculizumab of ravulizumab.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment wordt pegcetacoplan in de 2e lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de 1e lijn. Echter het betreft een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per week
Dosis per toediening	1080mg
Bronnen	The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Aanvullende opmerkingen	PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Patiëntvolume

< 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies

Aanvullende opmerkingen

PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.