Pegcetacoplan

Uitgebreide indicatie	Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	25.043.200,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Pegcetacoplan
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH)
Merknaam	Aspaveli
Fabrikant	Sobi
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Radboud
Aanvullende opmerkingen	zie staatscourant nr. 11871

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	September 2020
Verwachte registratie	December 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Het middel is voor deze indicatie op 25 dec 2021 in de sluis geplaatst (criterium: kosten per patiënt per jaar > 50.000, > 10 miljoen). Op 16 september 2022 heeft het Zorginstituut een pakketadvies uitgebracht over pegcetacoplan. Tijdens de beoordeling zijn het Zorginstituut en het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport tot de conclusie gekomen dat op basis van de afbakeningsbrief pegcetacoplan als extramuraal middel moeten worden aangemerkt. In april 2023 is voor dit middel een financieel arrangement overeengekomen. Met ingang van 1 mei 2023 is het geneesmiddel voor deze indicatie opgenomen in het GVS. (zie Staatscourant nr. 11871)

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bij een ernstige hemolyse onvangen patiënten een eculizumab biosimilar of ravulizumab.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op het EHA congres juni 2020 is de PEGASUS fase 3 studie (randomisaie tegen eculizumab) gepresenteerd. Conclusie: "In this phase 3 trial in pts with PNH, pegcetacoplan demonstrated superiority to ECU in hemoglobin level, and improved clinical outcomes at week 16 with transfusion avoidance in most patients. The safety profile of pegcetacoplan was comparable to ECU. The efficacy of pegcetacoplan validates the prevention of extravascular as well as intravascular hemolysis in PNH, leading to a potential new therapeutic option." De PEGASUS trial was gedaan in patiënten die ondanks behandeling met eculizumab een blijvende hemolyse en laag Hb hadden. Of de superioriteit dus geldt voor alle patiënten met PNH is niet bekend.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per week
Dosis per toediening	1080mg
Bronnen	Phase 3 PRINCE (NCT04085601) The PEGASUS study (NCT03500549)
Aanvullende opmerkingen	https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2022/09/16/pakketadvies-sluisgeneesmiddel-pegcetacoplan-aspaveli

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Aanvullende opmerkingen	PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Patiëntvolume

< 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies

Aanvullende opmerkingen

PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	313.040,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Pegcetacoplan zal in 2e lijn gegeven worden aan die patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. Prijs per flacon pegcetacoplan is €3.010, dit komt met 104 flacons per jaar neer op €313.040 per patiënt per jaar. Prijs is dus vergelijkbaar met eculizumab en ravulizumab. Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	25.043.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

25.043.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	In de toekomst ook voor andere indicaties zoals C3 glomerulopathie.
Bronnen	adisinsight, input van expertise centrum

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.