U bevindt zich hier:
Elfabrio
Elfabrio is indicated for long-term enzyme replacement therapy in adult patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (deficiency of alpha-galactosidase).
Mogelijk gelijke waarde
1.125.000,00
Geregistreerd
Pegunigalsidase alfa
Stofwisseling en Endocrinologie
Nieuw middel (specialité)
Stofwisselingsziekten
Chiesi
Enzymvervangende therapie
Intraveneus
Infuus
Intramuraal (MSZ)
Amsterdam UMC
Pegunigalsidase alfa is een chemisch gemodificeerde versie van het recombinante alfa-galactosidase-A enzym. Het enzym is een dimeer, gekoppeld aan PEG, wat theoretisch resulteert in een actiever en stabieler molecuul in vergelijking met de huidige beschikbare enzymen. Pegunigalsidase alfa heeft een verlengde halfwaardetijd waardoor mogelijk hogere enzymactiviteit in organen bereikt kan worden. Tevens wordt verwacht dat het product minder aanleiding geeft tot antistofvorming.
Centraal (EMA)
Januari 2022
Mei 2023
Ja
Positieve CHMP februari 2023. Start vergoedingsdossier mei 2023.
Fabrazyme (agalsidase beta), Replagal (agalsidase alfa) (intraveneuze enzymtherapie); Galafold (migalastat; oraal middel, werkzaam als chaperone) is niet toegelaten tot het basispakket in Nederland.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Uit de studie bleek het geneesmiddel non-inferieur te zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Het geneesmiddel bleek veilig en er werd een mogelijk voordeel in nierfunctie geconstateerd.
doorlopend
1 maal per 4 weken
1 mg/kg
Protalix; NCT03180840; NCT03018730; NCT02795676
De dosering bedraagt 1mg/kg per 2 of 4 weken
5 - 10
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Expertisecentrum; Arends et al. J Am Soc Nephrol. 2017 May;28(5):1631-1641
In Nederland zijn ongeveer 300 patiënten met de ziekte van Fabry bekend, waarvan er ongeveer 100 behandeld worden (met vooral agalsidase beta). Deze patiënten komen volgens de huidige criteria van het expertisecentrum in aanmerking voor behandeling. De verwachting is dat 5-10 patiënten in 3 jaar tijd in aanmerking komen voor dit nieuwe geneesmiddel (patiënten met inhiberende antistoffen op agalsidase beta en onvoldoende biochemische respons). Bij een gelijke waarde en een lagere prijs is substitutie een mogelijkheid, dan zal het volume mogelijk hoger kunnen uitvallen.
150.000,00
GIPdatabank
De lijstprijs voor pegunigalsidase-alfa is nog niet bekend. In 2022 was de gemiddelde prijs per gebruiker van Replagal en Fabrazyme (berekend met lijstprijs in Z-index november 2022 en 70 kg) rond €150.000 per jaar
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Nee
Enzymtherapie is specifiek voor patiënten met een agalsidase alfa deficiëntie en zal niet voor andere indicaties gebruikt worden dan behandeling van de ziekte van Fabry.
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen