Pegzilarginase

Extended indication	Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Pegzilarginase
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other metabolism and Endocrinology
Extended indication	Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older.
Proprietary name	Loargys
Manufacturer	Immedica
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Arginase replacement. Intraveneuze of subcutane toediening. In Juli 2023 heef aeglea de verkooprechten voor dit middel verkocht aan immedica pharma. In verband met mogelijk bijwerkingenprofiel en ultrawees indicatie (1 patiënt in Nederland bekend) lijkt toediening onder specialistisch toezicht vereist.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	August 2022
Expected Registration	December 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Bloedtransfusie kan de arginaseactiviteit beïnvloeden.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Het lijkt effectief in het verminderen van de arginine plasmawaarden (in ieder geval de eerste weken). Het is echter nog onzeker of er ook toegevoegde waarde is klinisch (en of het kosteneffectief zal zijn). Ook is het nog onbekend wat de langere termijn effecten zijn. Het lijkt vooralsnog dat er relatief veel bijwerkingen zijn.
Duration of treatment	continuous
References	NCT03921541 (1); Fabrikant (2)
Additional remarks	After completion of 24 weeks DB treatment, weekly IV infusions of pegzilarginase plus individualized disease management for an additional 150 weeks, with the option to receive treatment by SC after 8 weeks of the LTE study (1). Loargys is a chronic treatment and its dosing regimen depends on patients weight (2).

Expected patient volume per year

Patient volume	1 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Orphanet (1); expertise centrum (2)
Additional remarks	Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts 1 patiënt in Nederland bekend (2).

Patient volume

1

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Orphanet (1); expertise centrum (2)

Additional remarks

Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts 1 patiënt in Nederland bekend (2).

Expected cost per patient per year

References	Fabrikant
Additional remarks	(Inter)nationale lijstprijzen zijn nog niet bekend. De fabrikant geeft aan dat de verwachte lijstprijs in Nederland nog niet bekend is en het product ook in Amerika nog niet gecommercialiseerd is.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.