Vouw alle secties open

Pegzilarginase

Loargys

Uitgebreide indicatie Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperarginin
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Pegzilarginase
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Loargys is indicated for the treatment of arginase 1 deficiency (ARG1‑D), also known as hyperargininemia, in adults, adolescents and children aged 2 years and older.
Merknaam Loargys
Fabrikant Immedica
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Arginase replacement. Intraveneuze of subcutane toediening. In Juli 2023 heef aeglea de verkooprechten voor dit middel verkocht aan immedica pharma. In verband met mogelijk bijwerkingenprofiel en ultrawees indicatie (1 patiënt in Nederland bekend) lijkt toediening onder specialistisch toezicht vereist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2022
Verwachte registratie December 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bloedtransfusie kan de arginaseactiviteit beïnvloeden.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het lijkt effectief in het verminderen van de arginine plasmawaarden (in ieder geval de eerste weken). Het is echter nog onzeker of er ook toegevoegde waarde is klinisch (en of het kosteneffectief zal zijn). Ook is het nog onbekend wat de langere termijn effecten zijn. Het lijkt vooralsnog dat er relatief veel bijwerkingen zijn.
Behandelduur doorlopend
Bronnen NCT03921541 (1); Fabrikant (2)
Aanvullende opmerkingen After completion of 24 weeks DB treatment, weekly IV infusions of pegzilarginase plus individualized disease management for an additional 150 weeks, with the option to receive treatment by SC after 8 weeks of the LTE study (1). Loargys is a chronic treatment and its dosing regimen depends on patients weight (2).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet (1); expertise centrum (2)
Aanvullende opmerkingen Arginase deficiëntie is een zeldzame aandoening in Nederland. De ziekte komt voor bij ongeveer 1 op de miljoen personen (1). Dit betekent dat er in theorie 17 patiënten in aanmerking komen. In de praktijk is er slechts 1 patiënt in Nederland bekend (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen (Inter)nationale lijstprijzen zijn nog niet bekend. De fabrikant geeft aan dat de verwachte lijstprijs in Nederland nog niet bekend is en het product ook in Amerika nog niet gecommercialiseerd is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.