Vouw alle secties open

Pexidartinib

Turalio

Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumour (TGCT), also referred to
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Pexidartinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with symptomatic tenosynovial giant cell tumour (TGCT), also referred to as giant cell tumour of the tendon sheath (GCT-TS) or pigmented villonodular synovitis (PVNS), which is associated with severe morbidity or functional limitations, and which is not amenable to improvement with surgery.
Merknaam Turalio
Fabrikant Plexxikon
Werkingsmechanisme CFS1R remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CFS1R tyrosine kinase remmer.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum April 2019
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Negatieve opinie in juni 2020. Fabrikant lijkt geen herbeoordeling te hebben aangevraagd.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chirurgie
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing ENLIVEN trial shows reduced tumor size.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 400 mg
Bronnen NCT02371369.
Aanvullende opmerkingen Patiënten ontvangen 1.000mg (5 capsules per dag) gedurende 2 weken, daarna 800mg (4 capsules per dag) gedurende 22 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR; kanker.nl.
Aanvullende opmerkingen In 2016 werden er 28 diagnoses gesteld van wekedelensarcomen van overige en ongespecificeerde lokalisaties. Volgens kanker.nl is de incidentie per jaar 2-3 patiënten per miljoen inwoners (34-51 in Nederland). De inschatting van de werkgroep is dat het aantal patiënten wat hiervoor in aanmerking komt verwaarloosbaar is.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen https://www.fiercebiotech.com/special-report/17-turalio
Aanvullende opmerkingen In Amerika betreft de lijstprijs $165 per 200-mg capsule

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adisinsight.
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 2 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.