Ponatinib

1L Philadelphia positieve ALL

Juni 2022

Februari 2023

Klinische studies

Geneesmiddel is al geregistreerd en vergoed voor patiënten met philadelphiachromosoom-positieve acute lymfoblastische leukemie (Ph+ ALL) die resistent zijn voor dasatinib; die intolerant zijn voor dasatinib en voor wie een vervolgbehandeling met 
imatinib klinisch niet aangewezen is; of die de T315I-mutatie hebben (SmPC).

Imatinib en dasatinib: Optimale beleid voor patiënten met Philadelphia positieve ALL, geschikt voor intensieve chemotherapie in de eerste lijn is op dit moment: Imatinib 600mg Indien CZS betrokkenheid wordt aangetoond bij een Ph+ ALL, is er een voorkeur voor dasatinib in plaats van imatinib in de eerste lijn (HOVON, richtlijn ALL 2020). Optimale beleid voor patiënten met Philadelphia (Ph) positieve ALL, niet geschikt voor intensieve chemotherapie in de eerste lijn: Chemotherapie in combinatie met Imatinib 600 mg heeft de voorkeur.

Er is nog geen specifieke plaatsbepaling voor ponatinib. Een TKI in de 1e lijn wordt normaal gesproken gegeven in combinatie met chemotherapie. Mogelijk is er wel een wel een rol bij niet fitte-patiënten in de toekomst (1). Het is nog niet bekend of het meer voordeel biedt bij fitte patiënten en wat de risico's zijn.

1 maal per dag

Imatinib, of een andere tyrosine kinase remmer (TKI) wordt gecontinueerd tot er een recidief 
optreedt, tot het einde van de onderhoudsbehandeling of tot 12 maanden na allogene stamceltransplantatie afhankelijk van welke eerst komt (HOVON, richtlijn ALL 2020)

Er zijn 150 nieuwe patiënten per jaar met ALL (1), Hiervan wordt geschat dat 20-30% ph+ is (2). De incidentie van Ph+ chromosoom groeit met de leeftijd en is geschat op 50% bij volwassenen van 50 jaar of ouder (3). Het maximale aantal ph+ ALL patiënten zal dus naar schatting liggen tussen de 30-45 per jaar. De verwachting is dat er niet meer dan 20 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling (4).

De huidige lijstprijs is: Ponatinib 30 mg €5407,14. Een tyrosine kinase remmer (TKI) wordt gecontinueerd tot er een recidief optreedt, tot het einde van de onderhoudsbehandeling of tot 12 maanden na allogene stamceltransplantatie afhankelijk van welke eerst komt. Dit betekent dat bij een behandeling van 12 maanden de maximale kosten per patiënt €64.885 zullen bedragen.