Ravulizumab

Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten	22.800.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Ravulizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)
Fabrikant	Alexion
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Aanvullende opmerkingen	Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Juni 2018
Verwachte registratie	Juni 2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Ravulizumab toont non-inferiority in fase III studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken i.p.v.1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 8 weken
Dosis per toediening	2.400-3.600 mg
Bronnen	AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant; AA&PNH contactgroep; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. In 2015 gebruikten 85 patiënten eculizumab voor meerdere indicaties. Fabrikant: 120 (gediagnosticeerde populatie niet gelijk aan behandelde populatie [~70]), verwachting marktaandeel: 70% van de huidig behandelde populatie na drie jaar.

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant; AA&PNH contactgroep; GIPdatabank

Aanvullende opmerkingen

PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. In 2015 gebruikten 85 patiënten eculizumab voor meerdere indicaties. Fabrikant: 120 (gediagnosticeerde populatie niet gelijk aan behandelde populatie [~70]), verwachting marktaandeel: 70% van de huidig behandelde populatie na drie jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	360.000,00 - 400.000,00
Bronnen	Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen	De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000,00 - €400.000,00 p.p.p.j.. Dit is gebaseerd op de 78 flacons and de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	22.800.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

22.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.