Vouw alle secties open

Ravulizumab

Ultomiris

Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemoly
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 22.800.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Ravulizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) in patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity and in patients who are clinically stable after having been treated with eculizumab for at least the past 6 months.
Merknaam Ultomiris
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Radboud Nijmegen, AMC en Maastricht UMC
Aanvullende opmerkingen Monoclonaal antilichaam gericht tegen het C5 complement eiwit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juni 2018
Verwachte registratie Juli 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juli 2019. Dit middel is in de sluis geplaatst per 16 juli 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eculizumab, allogene stamceltransplantatie
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Ravulizumab toont non-inferiority in fase 3 studies ten opzichte van eculizumab. Langere halfwaardetijd dan bestaande middelen, mogelijke meerwaarde in minder frequente toediening (1 maal per acht weken in plaats van 1 maal per twee weken). Gelijke effectiviteit verwacht met huidige behandeloptie.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per 8 weken
Dosis per toediening 2.400-3.600 mg
Bronnen AA&PNH contactgroep; Richtlijn Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie; NCT03056040, fabrikant Kulasekararaj et al. Blood 2019;133(6):540-549 Lee et al. Blood 2018 :blood-2018-09-876136
Aanvullende opmerkingen Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥ 40 to < 60 kg: 2.400 mg loading dose, 3.000 mg maintenance dose; ≥ 60 to < 100 kg: 2.700 mg loading dose, 3.300 mg maintenance dose; ≥ 100 kg, 3.000 mg loading dose, 3.600 mg maintenance dose.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
Aanvullende opmerkingen PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van ZIN over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. Ravulizumab zal het gebruik van eculizumab voor de chronische behandeling waarschijnlijk gaan vervangen. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab (verwachting voor de komende drie jaar: met een jaarlijkse stijging van 7 patiënten per jaar).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 360.000,00 - 400.000,00
Bronnen Fabrikant; Farmatec
Aanvullende opmerkingen De huidige kosten voor eculizumab bij de indicatie PNH zijn ongeveer €340.000 - €400.000 per patiënt per jaar. Dit is gebaseerd op de 78 flacons en de huidige lijstprijs. Aangezien ravulizumab zal moeten concurreren met eculizumab zal de prijs in dezelfde range vallen. Er komen echter biosimilars voor eculizumab, dus dat speelt waarschijnlijk belangrijke rol bij introductie ravulizumab. Dit middel is in de sluis geplaatst totdat een financieel arrangement overeen is gekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

22.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.