Ravulizumab

Uitgebreide indicatie	Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	5.400.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Ravulizumab
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive
Merknaam	Ultomiris
Fabrikant	Alexion
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	September 2022
Verwachte registratie	Juni 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie 30 maart 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Rituximab, azathioprine, mycofenolaat mofetil. Nu ook eculizumab, inebilizumab, satralizumab en tocilizumab bewezen effectief.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Open label is er vergeleken met een placebogroep. Het primaire eindpunt werd gehaald. Er waren geen patiënten die ravulizumab namen (n = 58) en een terugval hadden (gedurende 84,0 patiënt-jaren van behandeling) versus 20 patiënten met een terugval in de placebo groep van PREVENT (n = 47).
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 8 weken
Bronnen	NCT04201262; Pittock et al., Ann Neurol 2023
Aanvullende opmerkingen	Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Front. Neurol., 26 June 2020 \| https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501
Aanvullende opmerkingen	De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties.

Patiëntvolume

< 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501

Aanvullende opmerkingen

De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	260.000,00 - 280.000,00
Bronnen	SmPC ravulizumab bij aHUS
Aanvullende opmerkingen	De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000.

Kosten

260.000,00 - 280.000,00

Bronnen

SmPC ravulizumab bij aHUS

Aanvullende opmerkingen

De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.