| Huidige behandelopties |
Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab |
| Therapeutische waarde |
Nog geen inschatting mogelijk
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
Studie laat positieve resultaten (non-peerreviewed) van het middel zien ten opzichte van placebo (1). Het middel is nog niet vergeleken met concurrerende middelen. Indien studie non-inferioriteit laat zien ten opzichte van eculizumab heeft ravulizumab duidelijk voordelen in gebruiksgemak (1x per 8 weken in plaats van 1x per 2 weken). Effectiviteit van ravulizumab ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (3). |
| Behandelduur |
levenslang |
| Toedieningsfrequentie |
1 maal per 8 weken |
| Dosis per toediening |
Op basis van lichaamsgewicht Bron: SmPC ravulizumab. De dosering voor gMG zal naar verwachting gelijk zijn als bij de indicatie aHUS. Dit ligt in lijn met Soliris waar de dosering voor de indicaties aHUS en gMG hetzelfde is. olwassenen: Dosering afhankelijk van lichaamsgewicht: ≥40 tot <60 kg: 2.400mg oplaaddosis, 3.000mg onderhoudsdosis; ≥60 tot <100kg: 2.700mg oplaaddosis, 3.300mg onderhoudsdosis; ≥100 kg, 3.000mg oplaaddosis, 3.600mg onderhoudsdosis. Kinderen: ≥10 tot <20 kg: 600mg oplaaddosis, 600mg onderhoudsdosering iedere 4 weken; ≥20 tot <30 kg: 900mg oplaaddosis, 2.100 mg onderhoudsdosis iedere 8 weken; ≥30 tot <40kg: 1.200mg oplaaddosis, 2.700mg onderhoudsdosering iedere 8 weken. |
| Bronnen |
Nieuwsbericht: https://www.neurologylive.com/view/ravulizumab-generates-positive-phase-3-data-myasthenia-gravis-fda-review-pending (NCT03920293) (1); Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood. 2019;133(6):540-549. (2) ; Expert opinie (3) |