Vouw alle secties open

Remestemcel-L

Prochymal

Uitgebreide indicatie Crohn's disease (ook voor GvHD).
Therapeutische waarde Geen oordeel

Product

Werkzame stof Remestemcel-L
Domein Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie Darmziekten
Uitgebreide indicatie Crohn's disease (ook voor GvHD).
Merknaam Prochymal
Fabrikant Mesoblast
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Verwachte registratie 2018
Weesgeneesmiddel Nee

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn.
Behandelduur Niet gevonden
Bronnen Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81. doi: 10.1111/apt.13717.; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71. doi: 10.1016/j.cgh.2013.06.021; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9. doi: 10.1136/gut.2010.215152.; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.
Aanvullende opmerkingen Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. https://www.crohn-colitis.nl/ibd/wat-is-ziekte-van-crohn/

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Prescribing outlook 2017
Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'As a further treatment option it will be additional to current costs. It will be expensive.' Verwachting: €30.000 per toediening.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.