Vouw alle secties open

Remestemcel-L

Prochymal

Uitgebreide indicatie Ziekte van Crohn
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Remestemcel-L
Domein Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie Darmziekten
Uitgebreide indicatie Ziekte van Crohn
Merknaam Prochymal
Fabrikant Mesoblast
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Indicatieuitbreiding
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Zie behandeling Crohn: remissie inductie met prednison/budesonides, anti-TNF. Evt MTX. Onderhoudstherapie met thiopurines, MTX, anti-TNF, vedolizumab en ustekinumab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Zeer beperkte literatuur. Daarentegen wel meerwaarde in ‘stamceltransplantatie’ voor de meest ernstige luminale Crohn. Ook meerwaarde in lokale behandeling met mesenchymale stamcellen voor Crohnse fistels. Maar waarschijnlijk zeer kostbare behandeling en logistiek/infrastructuur lastig (na levering in ZKH snel gebruiken).
Dosis per toediening 300 ml (200 million cells)
Bronnen Dhere et al, Aliment Pharmacol Ther. 2016 Sep;44(5):471-81; Molendijk et al, Gastroenterology. 2015 Oct;149(4):918-27.e6; Forbes et al, Clin Gastroenterol Hepatol. 2014 Jan;12(1):64-71; Duijvestein et al, Gut. 2010 Dec;59(12):1662-9; Panés et al, Lancet. 2016 Sep 24;388(10051):1281-90.; NCT01233960
Aanvullende opmerkingen Behandeling vindt plaats op dagen 42-45, 84-87 en 126-129 na de eerste infusie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen https://www.crohn-colitis.nl
Aanvullende opmerkingen Er zijn momenteel in Nederland ruim 80.000 mensen met een chronische darmontsteking. Dit is ongeveer 1 op de 200 mensen. Hiervan heeft iets minder dan de helft de ziekte van Crohn. Omdat het middel naar verwachting wordt ingezet bij patiënten waar de huidige medicatie niet werkt en bij personen met moderate to severe Crohns disease, zal het zeker niet bij meer dan 20.000 patiënten worden ingezet. De behandeling zal aanvankelijk maar bij een klein aantal patiënten worden ingezet.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00
Bronnen LA Times, 11 okt. 2015
Aanvullende opmerkingen In Canada is Prochymal goedgekeurd voor GvHD en kost daar $200.000 per behandeling. Inschatting werkgroep: €30.000 per toediening.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.