Vouw alle secties open

Risdiplam

Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor ty
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 75.917.250,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Risdiplam
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie SMA
Uitgebreide indicatie Treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients (wordt onderzocht voor type 1 en daarnaast voor type 2 en 3)
Fabrikant Roche
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Vloeistof
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Utrecht
Aanvullende opmerkingen Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveau's in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Risdiplam heeft recentelijk PRIME designation ontvangen van EMA.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nusinersen (voor een beperkte patiëntenpopulatie vergoed)
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Groot voordeel is dat dit middel oraal kan worden gegeven.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 0,03-5 mg/kg
Bronnen Fabrikant; NCT02913482
Aanvullende opmerkingen Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patient.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

104 - 301

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen Nusinersen werd voor 104-301 patiënten ingeschat bij een brede indicatie zoals hierboven beschreven. Patiënt volume is op dit moment onbekend omdat dit afhankelijk zal zijn van de precieze indicatie en studieresultaten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 249.900,00 - 499.900,00
Bronnen Pakketadvies Spinraza
Aanvullende opmerkingen Volgens het pakketadvies voor Spinraza kost de concurrent nusinersen in jaar 1 €499.800 en vanaf jaar 2 €249.900. Afhankelijk van de studieresultaten zal het de concurrentie met nusinersen moeten aangaan.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

75.917.250,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.