Uitgebreide indicatie Sickle cell disease; treatment of vaso-occlusive crisis.
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Rivipansel Sodium
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Sickle cell disease; treatment of vaso-occlusive crisis.
Fabrikant Pfizer
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum 2019
Verwachte registratie 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties hydroxycarbamide
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 450

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1000 patiënten met SCZ(bron:hematologienederland). 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling (bron SPS). Gezien er nog een middel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen GIP-databank
Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n 1750 euro voor hydroxycarbamide (GIP-databank).

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.