Vouw alle secties open

Rivipansel sodium

Uitgebreide indicatie Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease
Therapeutische waarde Nog geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Rivipansel sodium
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Treatment of Vaso-Occlusive Crisis in patients With Sickle Cell Disease
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Small molecule glycomimetic inhibitor of E-, P- and L-selectins.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht registratie in H1 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties hydroxycarbamide
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de enige fase 2 studie (Telen et al, Blood 2015) was er geen verschil in de primaire uitkomstmaat tussen rivipansel en placebo. Een fase 3 studie is ongoing
Behandelduur Gemiddeld 3.5 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Aanvullende opmerkingen oplaaddosis 20 mg/kg, gevolgd door elke 12 uur 10 mg/kg tot verbetering van de crise en met een maximum van 15 giften.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 450

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen http://www.hematologienederland.nl, https://www.sps.nhs.uk
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 1.000 patiënten met SCZ. Ongeveer 90% van alle SCZ patiënten komt mogelijk in aanmerking voor deze behandeling. Gezien er nog een geneesmiddel ontwikkeld wordt voor dezelfde indicatie is de inschatting dat maximaal 450 patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen GIP-databank
Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.