Ropeginterferon alfa-2b

Uitgebreide indicatie	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	64.172.900,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ropeginterferon alfa-2b
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Besremi is indicated as monotherapy in adults for the treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly.
Merknaam	Besremi
Fabrikant	AOP Orphan
Werkingsmechanisme	Immunostimulatie
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Interferon alpha 2b stimulants

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2017
Verwachte registratie	Februari 2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in december 2018. Geregistreerd in februari 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Hydroxyurea, ruxolitinib, PEG-interferon alfa.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Slechts 1 maal per 2-4 weken spuiten, gunstig bijwerkingsprofiel, reductie van allelic burden in polycythemia vera patiënten. Kan gezien bijwerkingenprofiel en meer selectiever effect op JAK2 gemuteerde allelic burden (in tegenstelling tot hydrea) wellicht belangrijke plaats gaan krijgen in behandeling van polycythemia vera, met name bij jongere patiënten.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 2 weken
Dosis per toediening	380 μg
Bronnen	SmPC; EPAR; Clinical trials NCT01949805, NCT01193699, NCT02523638; Gisslinger et al, Blood 2015, 126: 1762-1769.
Aanvullende opmerkingen	De dosering is afhankelijk van de titratie naar het gewenste effect maar bedraagt maximaal 500 µg. De gemiddelde dosering zoals vermeldt in de EPAR bedraagt 380 µg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1.000 - 1.200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen	Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Patiëntvolume

1.000 - 1.200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orpha.net; Nederlandse Vereniging voor Hematologie

Aanvullende opmerkingen

Volgens de literatuur ligt de prevalentie rond de 45-50 per 100.000 inwoners (cijfers uit de Verenigde Staten). Dit betekent dat er in Nederland rond de 8.000-9.000 patiënten met polycythemia vera zijn. Deze hebben niet allemaal cytoreductie nodig, dit wordt geschat op 50%, 4.000-4.500. Naast interferon zijn er twee concurrenten op de markt, te weten hydrea en ruxolitinib. De verwachting is dat interferon-a bij ongeveer 25% van de patiënten gebruikt zal worden. Dit betekent dat er rond de 1.000-1.200 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Dit aantal zal initieel lager liggen omdat ook Pegasys voorgeschreven kan worden. Omdat dit geneesmiddel uit productie gaat zullen deze patiënten de komende jaren op Besremi worden overgezet. Naar verwachting is Pegasys tot 2023-2024 verkrijgbaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	58.339,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Het Duitse Instituut voor Medical Documentation and Information publiceerde een dagelijks gemiddelde dosering van 18 µg voor BESREMi®. Dit zou 6.570 µg per jaar betekenen, i.e. 26,28 250 µg-pens / jaar. Gekeken naar de huidige prijs in Duitsland betekent dit (1st year of free pricing) €58.339 per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	64.172.900,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

64.172.900,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Mogelijk incidenteel bij essentiële thrombocytose.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Essentiële thrombocytose; Hepatitis B; CLL; CML; Hepatitis C; Myelofibrose. Essentiële thrombocytose zal waarschijnlijk de eerste indicatie-uitbreiding worden.
Bronnen	Adisinsight; fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.