Roxadustat

Uitgebreide indicatie	Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	3.200.931,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Roxadustat
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Anemie bij chronische nierschade (CNS) in volwassenen
Merknaam	Evrenzo
Fabrikant	Astellas
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Prolyl Hydroxylase Domain (PHD) inhibitor, activatie HIF en stimulatie endogene EPO productie. Zowel voor dialyse als non/pre-dialyse patiënten.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Mei 2020
Verwachte registratie	Augustus 2021
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht registratie in Augustus 2021. De vergoedingsaanvraag zal lopen via parallelle procedure ZIN-CBG

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESAs) en/of ijzersuppletie. Ook concurrenten daprodustat, molidustat en vadadustat zullen binnenkort op de markt komen als HIF-PHI.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De gepubliceerde fase 2 trials laten zien dat HIF-PHI therapie even effectief is als standaard EPO in het managen van Hb-gehaltes in CKD patiënten (al of niet dialyse afhankelijk). Potentiële voordelen van HFI-PHI zijn: orale toediening, lage EPO spiegels met een puur theoretisch voordeel op het optreden van cardiovasculaire events, onderdrukking van hepcidine en daarmee een betere ijzermobilisatie en een positief effect op lipiden (dapro en roxa). De groep van HFI-PHI werken mechanistisch identiek maar hebben andere effecten op celniveau; deze non-erythropoietische effecten zijn, echter nog niet goed omschreven. Op het gebied van renale anemie therapie is er op dit moment geen duidelijke meerwaarde ten opzichte van EPO therapie; effecten anders dan anemie-gerelateerd zijn onvoldoende onderzocht.
Behandelduur	levenslang
Toedieningsfrequentie	3 maal per week
Dosis per toediening	1-2 mg/kg
Bronnen	Fabrikant; NCT02021318; NCT02278341; Provenzano et al. Am J Kidney Dis. 2016 Jun;67(6):912-24.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.151 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	CBS; NHG standaard anemie
Aanvullende opmerkingen	Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Patiëntvolume

< 1.151

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

CBS; NHG standaard anemie

Aanvullende opmerkingen

Incidentie bij huisartsen 8,6 op de 1.000 patiënten. Er vanuit gaande dat 75% van de Nederlanders per jaar naar de huisarts gaat komt dit neer op 109.650 patiënten. Ongeveer 21% heeft als oorzaak chronische nierziekte, wat neerkomt op 23.027 patiënten. Naast de bestaande ESAs komen naar verwachting ook de concurrenten vadadustat, molidustat en daprodustat binnenkort op de markt. Voorlopig zullen nefrologen deze middelen niet veel voorschrijven omdat de lange termijn safety data ontbreken en er nog geen meerwaarde is aangetoond ten opzichte van EPO. De verwachting is dat deze vier producten allemaal op een marktaandeel uitkomen van rond de 5% (1.151 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	2.781,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	De dagprijs van Evrenzo zal vergelijkbaar zijn met de dagprijzen van de huidige ESAs. Dat is gemiddeld 7,62 EUR per dag en dus 2.781 EUR per patiënt per 365 dagen

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.200.931,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.200.931,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen	Mogelijk dezelfde off-label indicaties als huidige ESAs

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.